Cientistas usaram pela primeira vez terapia genética para aliviar os sintomas de um adolescente que sofre de anemia falciforme, segundo um estudo publicado nesta quinta-feira. A anemia falciforme é uma doença hereditária causada por uma mutação genética que faz com que os glóbulos vermelhos fiquem em formato de foice. Os doentes – cerca de cinco milhões no mundo – apresentam anemia com frequência e se cansam facilmente, correm um maior risco de infecções e derrames, e têm crises de dor. Muitos necessitam de transfusões de sangue crônicas. Uma equipe do grupo de hospitais universitários AP-HP em Paris, do Imagine Institute of Genetic Diseases e da empresa de terapia genética Bluebird Bio disse que conseguiu fazer com que um adolescente não precisasse mais das transfusões, após um tratamento realizado em Paris em outubro de 2014. O menino foi a primeira pessoa a ser tratada para a anemia falciforme em um ensaio clínico com terapia genética. Outros pacientes foram testados desde então, mas nenhum resultado oficial foi publicado. A equipe coletou as chamadas células-tronco hematopoiéticas, que dão origem aos glóbulos vermelhos, a partir da medula óssea do jovem, então com 13 anos. As células imaturas foram tratadas com um gene terapêutico, transportado num vírus desativado, que recodificou o seu DNA para corrigir a produção de células sanguíneas. As células tratadas foram então reinjetadas no corpo do menino. O estudo publicado nesta quinta-feira na revista científica New England Journal of Medicine relatou que a saúde do paciente estava boa 15 meses após o tratamento. “Ele está bem, não precisa mais de transfusões mensais, medicação para a dor ou hospitalização”, disse a líder do estudo, Marina Cavazzana, à AFP.
